40余種罕見病藥物已納入醫保目錄

10月25日，央視新聞報道，記者從中國罕見病大會獲悉，在121種罕見病治療藥物中，已在我國上市且有適應癥的有50多種，其中40多種藥物已納入國家醫保藥品目錄。

圖片來源：央視新聞

近年來，我國不斷探索建立罕見病用藥保障機制，目前絕大多數罕見病對癥治療藥品以及血友病、特發性肺纖維化、漸凍癥等罕見病用藥已納入醫保目錄。2019年，國家醫保目錄調整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，將原發性肉堿缺乏癥、青年帕金森、肺動脈高壓等罕見病用藥納入醫保目錄。

盡管如此，據悉，我國罕見病患者大約2000萬人，每年新增患者超過20萬。目前已經明確的罕見病有7000多種。95%的罕見病仍沒有特效藥。中國罕見病聯盟執行理事長李林康介紹：“因為罕見病80%是遺傳病，而且50%是兒童”。此前，國家醫保局稱，2019年我國城鄉居民醫保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見病用藥費用達到每人每年數百萬，基本醫保難以承受。

不過，自基本醫療保險制度建立以來，醫保部門高度重視罕見病患者的醫療保障工作，國家層面先后發布了5版醫保藥品目錄，目錄內藥品數量從1535個增加到2709個。通過調整醫保目錄，實現了用藥保障范圍不斷擴大和目錄結構的優化，目錄中包括了如重組人凝血因子、利魯唑等罕見病藥物和大多數對癥治療的藥物。在2019年國家醫保藥品目錄調整過程中，新增治療兒童患者的原發性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液，并通過準入談判將多發性硬化癥的特立氟胺片、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動脈高壓的司來帕格片、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個罕見病藥品納入了國家醫保藥品目錄，藥品價格明顯下降，罕見病患者保障水平明顯提升。

前不久，國家醫保局官網發布關于人大代表就“加快SMA險情治理，保障SMA患兒生命健康用藥需求”建議的回復函中指出，國家醫保局下一步將結合參保人用藥需求、醫保籌資能力等因素，通過嚴格的專家評審，逐步將療效確切、醫保基金能夠承擔的罕見病藥物納入醫保支付范圍。在此基礎上，進一步健全多層次醫保體系，大力推動發展商業健康保險，充分發揮商業保險風險管理和保障功能的作用，多層次提高參保患者醫療保障水平。同時，按照《中共中央國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》要求，積極研究罕見病患者用藥保障工作，更好地保障參保人員利益。

為探索建立罕見病用藥保障機制我國已于2018年印發了第一批罕見病目錄，明確了121個罕見病病種；組建了全國罕見病診療協作網，涵蓋324家醫院；發布罕見病診療指南；開展病例信息直報工作。并積極鼓勵罕見病治療藥品研發，截至今年5月底，我國已將71件治療罕見病的注冊申請納入優先審評程序，大大加快了產品研發和上市的進程。同時，國家衛健委通過“重大新藥創制”科技重大專項對一些罕見病用藥研發提供支持，截至目前，共立項課題14項，投入中央支持資金6823萬元。最近啟動建設疑難重癥及罕見病國家重點實驗室。

與此同時，各地探索利用慈善、商業保險等多種保障方式，減輕罕見病患者用藥負擔。據統計，目前有160多家保險公司開展了商業健康保險業務，開發了超過5000個商業保險產品。從商業健康保障產品保障范圍看，目前已有200多種重大疾病保險產品將一些罕見病納入保障范圍中。多數商業醫療保險產品將罕見病患者醫療費用納入保障范圍，為罕見病患者提供就醫費用保障。最近，海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區更是推出全球特藥險，海南居民僅需29元即可享受包括罕見病在內的全球特種藥品保障，涵蓋49種國外特種藥品及21種國內社保外特種藥品，保障額度高達100萬元。

國家衛健委表示，目前我國罕見病診療還面臨能力不足，藥物缺乏等難題。