加強罕見病醫療保障，建立專項基金與醫療保障機制？

近日，國家醫保局官網發布關于人大代表就“關于加強罕見病醫療保障”、“關于加快SMA險情治理，保障SMA患兒生命健康用藥需求”以及“關于將腫瘤靶向藥納入國家醫保甲類藥目錄并擴大靶向藥報銷涵蓋范圍”等建議的回復。

加強罕見病醫療保障建議回復

一、關于罕見病用藥納入醫保和建立專項基金的問題

答復稱自基本醫療保險制度建立以來，醫保部門高度重視罕見病患者的醫療保障工作，國家層面先后發布了5版醫保藥品目錄，目錄內藥品數量從1535個增加到2709個。通過調整醫保目錄，實現了用藥保障范圍不斷擴大和目錄結構的優化，目錄中包括了如重組人凝血因子、利魯唑等罕見病藥物和大多數對癥治療的藥物。在2019年國家醫保藥品目錄調整過程中，新增治療兒童患者的原發性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液，并通過準入談判將多發性硬化癥的特立氟胺片、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動脈高壓的司來帕格片、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個罕見病藥品納入了國家醫保藥品目錄，藥品價格明顯下降，罕見病患者保障水平明顯提升。同時，對于少部分價格特別昂貴的特殊罕見病用藥，由于超出基金和患者承受能力等原因，尚未被納入基本醫保支付范圍。

在待遇水平方面，目前職工醫保、城鄉居民醫保政策范圍內住院費用報銷比例分別達到80%以上和70%左右，統籌基金最高支付限額分別達到當地職工年平均工資和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉居民醫保參保人群，政策范圍內支付比例達50%左右。2019年，大病保險起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內醫療費用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。

在醫療救助方面，通過資助包括罕見病患者在內的困難群眾參加基本醫療保險，并對其參保后個人及家庭難以承擔的政策范圍內醫療費用給予補助，進一步降低其醫療負擔。原則上，低保對象、特困人員、農村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內政策范圍內住院費用救助比例約70%。

總的來說，符合條件的罕見病藥品已基本納入了基本醫療保險支付范圍，并為貧困罕見病患者提供了醫療救助方面的解決渠道。但從基本醫保基金承受能力來看，2019年城鄉居民醫保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見病用藥費用達到每人每年數百萬，醫保基金難以承受。部分省份或地區通過大病保險、醫療救助、財政專項等方式緩解了本地區內特殊罕見病患者高額醫療費用負擔，但也存在地區間待遇差異和政策攀比等問題。

下一步，國家藥監局將結合參保人用藥需求、醫保籌資能力等因素，通過嚴格的專家評審，逐步將療效確切、醫保基金能夠承擔的罕見病藥物納入醫保支付范圍。在此基礎上，進一步健全多層次醫保體系，大力推動發展商業健康保險，充分發揮商業保險風險管理和保障功能的作用，多層次提高參保患者醫療保障水平。

關于人大代表提出“成立國家罕見病醫療保障專項基金”的建議，有關部門認為在現行制度已經為罕見病患者醫藥費用提供了解決渠道的情況下，建立政府主導的罕見病專項基金需慎重考慮。按照《中共中央國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》要求，國家醫保局將積極會同有關部門，對罕見病創新保障模式的可行性開展研究，盡力而為、量力而行，逐步提高罕見病患者的保障水平。

二、關于從財政稅收等方面支持企業開展罕見病防治相關科研工作問題

中央財政高度重視并積極支持罕見病等領域的相關科研工作。一是通過中央財政科技計劃（專項、基金等）對符合條件的相關科研活動進行支持。如支持實施“重大新藥創制”等國家科技重大專項、國家自然科學基金等，促進罕見病等領域科技創新，二是通過基本運行經費、基本科研業務費等，加大對罕見病等領域相關中央級科研院所、國家重點實驗室穩定支持力度，支持其改善科研基礎條件，自主開展研究等。三是在企業所得稅方面，企業所得稅法及其實施條例規定，企業研發費用在稅前據實扣除50%；自2017年起，將科技型中小企業的研發費用加計扣除比例由50%提高到75%；自2018年起，進一步擴大研發費用加計扣除范圍，取消了企業委托境外研發費用不得加計扣除限制，并將研發費用加計扣除比例提高到75%的政策由科技型中小企業擴大至所有企業等。四是在增值稅方面，增值稅一般納稅人生產銷售和批發、零售罕見病藥品，可選擇按照簡易辦法依照3%征收率計算繳納增值稅；對進口罕見病藥品，減按3%征收進口環節增值稅；企業從事技術轉讓、技術開發以及與之相關的技術咨詢、技術服務免征增值稅。

三、關于罕見病納入門診特殊疾病管理

基本醫保在政策上不排斥包括罕見病在內的任何疾病，依法參加基本醫療保險并按規定繳費的人員，無論患何種疾病，其就醫發生的費用，符合規定的均可由基本醫療保險支付。基本醫保制度建設完善過程中，在做好住院待遇保障的同時，國家指導各地根據基本醫保基金支付情況，把一些病期長、醫療費用高、主要在門診中治療的特殊疾病的門診醫療費用納入基金支付范圍。基本醫保實施屬地管理，籌資及待遇水平與當地經濟發展和醫療消費水平相適應，納入統籌基金支付的門診特殊病范圍及相應標準由各統籌地區依據當地基金支付能力，經濟發展水平和醫療消費水平確定。據了解，個別經濟比較發達、基金收支情況較好的統籌地區已經把部分罕見病病種納入門診保障范圍。

“加快SMA險情治理，保障SMA患兒生命健康用藥需求”回復

一、關于建立罕見病醫療保障機制問題

自基本醫療保險制度建立以來，醫保部門高度重視罕見病患者的醫療保障工作，國家層面先后發布了5版醫保藥品目錄，目錄內藥品數量從1535個增加到2709個。通過調整醫保目錄，實現了用藥保障范圍不斷擴大和目錄結構的優化，目錄中包括了如重組人凝血因子、利魯唑等罕見病藥物和大多數對癥治療的藥物。在2019年國家醫保藥品目錄調整過程中，新增治療兒童患者的原發性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液，并通過準入談判將多發性硬化癥的特立氟胺片、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動脈高壓的司來帕格片、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個罕見病藥品納入了國家醫保藥品目錄，藥品價格明顯下降，罕見病患者保障水平明顯提升。同時，對于部分價格特別昂貴的特殊罕見病用藥，由于超出基金和患者承受能力等原因，尚未被納入基本醫保支付范圍。

在待遇水平方面，目前職工醫保、城鄉居民醫保政策范圍內住院費用報銷比例分別達到80%以上和70%左右，統籌基金最高支付限額分別達到當地職工年平均工資和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉居民醫保參保人群，政策范圍內支付比例達50%左右。2019年，大病保險起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內醫療費用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。

在醫療救助方面，通過資助包括罕見病患者在內的困難群眾參加基本醫療保險，并對其參保后個人及家庭難以承擔的政策范圍內醫療費用給予補助，進一步降低其醫療負擔。原則上，低保對象、特困人員、農村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內政策范圍內住院費用救助比例約70%。

總的來說，符合條件的罕見病藥品已基本納入了基本醫療保險支付范圍，并為貧困罕見病患者提供了醫療救助方面的解決渠道。但從基本醫保基金承受能力來看，2019年城鄉居民醫保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見病用藥費用達到每人每年數百萬，基本醫保難以承受。部分省份或地區通過大病保險、醫療救助、財政專項等方式緩解了本地區內特殊罕見病患者高額醫療費用負擔，也存在地區間待遇差異和政策攀比等問題。

下一步，我們將結合參保人用藥需求、醫保籌資能力等因素，通過嚴格的專家評審，逐步將療效確切、醫保基金能夠承擔的罕見病藥物納入醫保支付范圍。在此基礎上，進一步健全多層次醫保體系，大力推動發展商業健康保險，充分發揮商業保險風險管理和保障功能的作用，多層次提高參保患者醫療保障水平。同時，按照《中共中央國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》要求，積極研究罕見病患者用藥保障工作，更好地保障參保人員利益。

二、關于建立預防機制

按照現行政策，目前各地主要開展常見染色體疾病，開放性神經管畸形、超聲下可見常見嚴重胎兒畸形的產前篩查和產前診斷，尚未將罕見病納入常規篩查范圍。有部分省市將個別罕見病病種納入省內重點民生項目，對有風險的高危人群進行罕見病基因產前檢測補助。

下一步，將加強相關研究，總結地方經驗，規范相關技術流程，探索開展罕見病高危家庭的基因篩查，做到早發現、早診斷、早預防、早干預。

同時國家醫保局就“將腫瘤靶向藥納入國家醫保甲類藥目錄并擴大靶向藥報銷涵蓋范圍”做出回答。

《答復》稱為引導昂貴獨家藥品降低價格，減輕癌癥患者用藥負擔，醫療保障部門分別于2017年、2018年、2019年開展了三次醫保藥品談判，其中2018年為抗癌藥專項準入談判。經過三次談判，最終有40余種抗癌藥成功納入醫保乙類目錄。

按照《基本醫療保險用藥管理暫行辦法》規定，醫保“乙類目錄”的藥品是可供臨床治療選擇使用，療效好，同類藥品中比“甲類目錄”藥品價格略高的藥品。對于乙類目錄藥品的支付比例，由各統籌地區根據基金承受能力等因素確定。當前，我國基本醫保的保障能力整體還比較有限，城鄉居民醫保人均籌資僅800元左右，支付能力非常有限。盡管腫瘤靶向藥經過談判，實現了價格大幅度降價，但總體價格水平相對較高，基金支付壓力很大，因此談判藥品均統一納入乙類管理。同時，在支付限定方面，評審專家綜合考慮基金承受能力、臨床用藥需求等因素，確定適宜的支付范圍。

另外，為做好談判抗癌藥的配備使用工作，2018年、2019年，我局會同人力資源社會保障部、衛生健康委印發了推動談判藥品落地的文件。衛生健康委等部門也作出規定，明確要求登記腫瘤科的三級綜合醫院和各級腫瘤專科醫院，根據臨床需求及時配備抗癌藥；醫院不得以費用總控、醫保費用總控、“藥占比”和藥品品種數量限制等為由影響談判藥品的供應保障與合理用藥需求。同時，為推動談判藥品落地，我局建立了談判藥品落地監測機制，根據監測結果，談判藥品的實際報銷比例在60%以上。

您提出的目錄中來那度胺與硼替佐米或伊沙佐米聯用的問題，2019年醫保目錄動態調整時，已經取消了聯用只支付一種的限定，伊沙佐米是2019年抗癌藥醫保準入專項談判的品種，今年即將續約，我們將根據藥品價格等因素提請專家綜合考慮。

下一步，國家醫保局將結合參保人用藥需求、基金承受能力等因素，完善醫保目錄動態調整機制，通過嚴格的專家評審程序，將符合條件的藥品納入醫保目錄，并確定適宜的支付限定進一步減輕患者的用藥負擔。同時將繼續推進國家醫保談判抗癌藥在醫療機構的配備使用工作，進一步規范醫療機構遴選、采購和使用抗腫瘤藥物的行為，維護癌癥患者權益。